L’attuale stato di avanzamento dello Studio SIPPET è stato presentato, nell’ambito dell’ottava edizione della BIC – Bari International Conference (Bari, 3-5 ottobre 2014), con una Satellite Joint Lecture tenuta dal prof. Pier Mannuccio Mannucci e supportata da Grifols, Kedrion e LFB. “Lo Studio coinvolge al momento circa 63 centri di ricerca appartenenti a 14 Paesi di 4 continenti” – ha dichiarato il Prof. Mannucci. “Entro la fine di ottobre ci aspettiamo di arruolare 300 pazienti, che verranno randomizzati entro dicembre 2014 come previsto dal protocollo dello Studio.”
Il SIPPET (Survey on Inhibitors in Plasma-Product Exposed Toddlers) è uno studio indipendente, internazionale, multicentrico, prospettico, controllato, randomizzato in aperto, che ha l’obiettivo di verificare che i concentrati di VWF/FVIII plasmaderivati siano, come ipotizzato, meno immunogenici dei FVIII ricombinanti. È per questo motivo che lo Studio mette a confronto due classi di prodotti e non due prodotti specifici appartenenti a queste due classi. “Limitare il problema legato allo sviluppo di inibitori rappresenta la sfida più difficile nella cura dell’emofilia” – ha spiegato il Prof. Mannucci. “È fondamentale capire se plasmaderivati e ricombinanti sono associati o meno a un diverso rischio di sviluppo di inibitori nei pazienti non precedentemente trattati (PUPs). Lo Studio SIPPET ha il fine di rispondere una volta per tutte – e per la prima volta mediante l’approccio scientifico e oggettivo di uno studio clinico randomizzato – ai contraddittori risultati emersi in anni di pratica clinica.”
In ogni centro che partecipa allo Studio saranno arruolati i pazienti idonei e randomizzati per essere trattati esclusivamente con un singolo concentrato di FVIII plasmaderivato contenente VWF o ricombinante. “Il trattamento proseguirà fino allo sviluppo di inibitori – ha continuato il Prof. Mannucci – oppure fin quando non saranno trascorsi 50 giorni di esposizione (EDs) o 3 anni dall’arruolamento”.
Il Prof. Mannucci ha anche fatto riferimento allo stato dell’arte dell’analisi ad interim in corso su 189 pazienti. I risultati mostrano un’incidenza complessiva di sviluppo di inibitori del 29% (54/189 pazienti): nel 91% dei pazienti dopo meno di 20 giorni di esposizione, nel 9% dopo 20 o più giorni di esposizione. I risultati definitivi verranno resi disponibili a breve.
