Presentato al Congresso ASH di Orlando, SIPPET è stato scelto tra circa tremila studi proposti
– La Fondazione Angelo Bianchi Bonomi è lieta di annunciare la conclusione dello studio SIPPET (Survey of Inhibitors in Plasma-Products Exposed Toddlers), il primo studio randomizzato e controllato su emofilia e inibitori, con un disegno pensato per rispondere al fondamentale quesito clinico circa il ruolo del tipo di prodotto nello sviluppo di inibitori.
– I risultati dello studio sono stati selezionati per essere presentati nel corso della prestigiosa e molto ambita Sessione Plenaria del Congresso dell’American Society of Hematology. La presentazione è avvenuta a Orlando il 6 dicembre 2015 alle ore 14.
– I risultati potrebbero avere ripercussioni sulla scelta dei prodotti per il trattamento di pazienti affetti da emofilia A grave non precedentemente trattati (previously untreated patients, PUPs).
– SIPPET è uno studio spontaneo e sponsorizzato dalla Fondazione Angelo Bianchi Bonomi. Ha ottenuto sostegno economico dal Ministero della Salute italiano e finanziamenti non vincolanti da Grifols, Kedrion e LFB
Lo studio SIPPET, che ha coinvolto 42 centri di ricerca in 14 Paesi di 5 continenti, ha cominciato a chiarire una volta per tutte – e per la prima volta mediante l’approccio scientifico e oggettivo di uno studio clinico randomizzato e controllato – se l’origine (plasmatica, pd; o ricombinante, r) della terapia sostitutiva a base di fattore VIII influisca o meno sul livello di anticorpi inibitori in pazienti affetti da emofilia A grave non precedentemente trattati (PUPs).
Stando ai risultati dello studio SIPPET, guidato dai ricercatori Prof.ssa Flora Peyvandi e Prof. Pier M. Mannucci del Centro Emofilia e Trombosi Angelo Bianchi Bonomi di Milano, il trattamento dell’emofilia A grave con fattore VIII ricombinante (rFVIII) è associato a un’incidenza di inibitori più alta dell’87% rispetto al trattamento con fattore VIII plasmaderivato contenente fattore von Willebrand (pdFVIII/VWF). I dati sono stati presentati al Congresso Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH) di Orlando, Florida (USA) e, secondo la Prof.ssa Peyvandi, “potrebbero avere ripercussioni sulla scelta dei prodotti per il trattamento dei PUPs, considerato che lo sviluppo di inibitori rimane la sfida principale nella cura dell’emofilia A”.
L’emofilia A è una coagulopatia caratterizzata da un deficit di fattore VIII della coagulazione. Può essere trattata rimpiazzando il fattore VIII mancante con uno di origine plasmatica o uno di origine ricombinante. SIPPET è stato pensato per stabilire se il tipo di prodotto influisca o meno sullo sviluppo di inibitori in pazienti affetti da emofilia A grave non precedentemente trattati (PUPs). Si tratta del primo studio randomizzato controllato su emofilia A e inibitori e riflette la pratica clinica attuale dal momento che sono stati impiegati trattamenti oggi in uso a livello globale.
I ricercatori hanno condotto lo studio tra il 2010 e il 2015, valutando complessivamente 251 pazienti. 76 di loro hanno sviluppato un inibitore, e 50/76 con titoli elevati. Il 90% degli inibitori è stato sviluppato nei primi 20 giorni di trattamento.
SIPPET è uno studio internazionale, multicentrico, prospettico, randomizzato in aperto, avviato su iniziativa di un gruppo di ricercatori italiani, sponsorizzato dalla Fondazione Angelo Bianchi Bonomi. Ha ottenuto sostegno economico dal Ministero della Salute italiano e finanziamenti non vincolanti dalle aziende Grifols, Kedrion e LFB.
Per ulteriori informazioni:
Abstract di SIPPET
Sito internet di SIPPET
